Luật Dược 2016Điều 2. Giải thích từ ngữKhoản 3030. Thuốc hiếm là thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp hoặc thuốc không sẵn có theo quy định của Bộ trưởng Bộ Y tếVấn đề: Trong thực tiễn, thuốc hiếm có thể là những thuốc điều trị bệnh hiếm mới được phát minh và được cấp phép lưu hành trên thế giới. Trong khi đó, Danh mục Thuốc hiếm do Bô Y tế quy định được cân nhắc trên những thuốc đã được cấp phép trước đó và được ban hành vài năm một lần (Danh mục cập nhật nhất được ban hành từ năm 2019). Điều này sẽ làm giảm khả năng áp dụng ưu tiên trong quá trình đăng ký cho những thuốc mới phát minh và được công nhận là thuốc hiếm bởi cơ quan quản lý tham chiếu, dẫn đến giảm khả năng tiếp cận thuốc điều trị của bệnh nhân. Hơn nữa, các bệnh hiếm vốn đã không có nhiều liệu pháp điều trị sẵn có hay thuốc điều trị thay thế.

Đề xuất bỏ cụm từ “theo quy định của Bộ trưởng Bộ Y tế” và đề xuất áp dụng cơ chế cơ sở có thể nộp đơn xin được công bố là thuốc hiếm ngay tại thời điểm nộp hồ sơ đăng ký, dựa trên phân loại tham khảo tại các nước tham chiếu. Việc công bố thuốc hiếm này sẽ được đánh giá ưu tiên tại giai đoạn đầu thẩm định hồ sơ đăng ký, và sẽ được áp dụng cơ chế thẩm định ưu tiên/ cấp giấy phép nhập khẩu ngay cả khi chưa có giấy đăng ký lưu hành nếu thuốc đạt tiêu chuẩn được công bố là thuốc hiếm tại Việt Nam.Sửa đổi Điều 2 thành:Điều 2. Giải thích từ ngữ30. Thuốc hiếm là thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp hoặc thuốc không sẵn có theo quy định của Bộ trưởng Bộ Y tế. Bộ Y tế quy định các tiêu chuẩn để xác định một thuốc là thuốc hiếm.